Son yıllarda sıkça adını duyduğumuz kistik fibrozis ve SMA gibi hastalıkları da kapsayan nadir hastalıklar yaklaşık 8 bin hastalığı kapsıyor. Dünya nüfusunun yüzde 5’i hastalığın bir türüyle mücadele ederken, bu rakam ülkemizde yaklaşık 5 ila 6 milyon kişiye tekabül ediyor.